再障是骨髓造血功能衰竭所致全血细胞减少综合征，AA患儿临床主要症状是贫血、出血和反复感染，三系血细胞同时减少。儿童急性AA有如下特点：1.外周血呈全血细胞减少，中性粒细胞绝对值、网织红细胞百分比及绝对值明显减少，淋巴细胞百分比明显增高。外周血无幼稚细胞。2.髂骨及胸骨骨髓呈多部位增生不良，造血细胞明显减少，非造血细胞明显增多，巨核细胞明显减少，大部分缺如。3.部分患儿骨髓可见增生活跃，但淋巴细胞等非造血细胞比例明显增多，巨核细胞明显减少。4.反复感染时
肝、脾、淋巴结可扪及。
儿童AA治疗方法主要包括：1.造血干细胞移植（HSCT）重建正常造血和免疫功能，根治SAA。欧洲骨髓移植（BMT）和国际BMT登记处结果显示，HLA相合同胞BMT和外周血造血干细胞移植治疗AA的2年存活率分别为80%和67%。
国外仅20%AA患儿可找到合适同胞供者，而在我国这种机会更低。我们进行了近期开展了其他供者来源，如HLA相合的非血缘相关供者外周造血干细胞、HLA不相合的血缘相关供者等均取得了较好的疗效。
免疫抑制剂治疗（IST），适合于无合适供体作HSCTSAA患者。随治疗方案不断完善，使SAA的治疗缓解率已提高至60%～80%，长期存活率及生存质量与HSCT相当。IST主要药物有抗胸腺球蛋白（ATG）、抗淋巴细胞球蛋白（ALG）、环孢素（CSA）、甲泼尼龙（MP）、大剂量丙种球蛋白（HDIg）。上述各药单用或联合用药，总有效率在40%～70%。ATG+CSA+MP是目前治疗SAA的标准方案。用药后疗效反应时间不一，约1/2发生于治疗后3个月，多数起效于治疗后6个月。先有网织红细胞上升，随之血红蛋白、白细胞上升，血小板回升缓慢。对免疫抑制剂无效病例中，25%患儿可对第2疗程治疗发生反应。
